Регистрация  ·         ·  Забыли пароль?

2011-10-14 09:24:00 : Стволовые клетки могут побороть наследственные заболевания

Стволовые клетки могут побороть наследственные заболевания
07:06

Стволовые клетки могут побороть наследственные заболевания


Наследственные заболевания тоже можно лечить стволовыми клетками: достаточно заменить в них "больную" копию гена на "здоровую".

Одним из самых неприятных заболеваний печени является альфа-1-антитрипсиновая недостаточность. Это генетический недуг, обусловленный мутацией в гене альфа-1-антитрипсина — природного блокатора целого ряда ферментов-протеаз. Если этот блокатор отсутствует, протеазы начинают повреждать ткани самого организма. При антитрипсиновой недостаточности антитрипсин не может покинуть печень, где он синтезируется. Последствия довольно плачевны: в печени развивается цирроз, плохо приходится и другим органам (например, в лёгких может начаться эмфизема или рак).

Исследователи из Института Сенгера (Великобритания) для решения этой проблемы совместили два методических подхода — собственно генную инженерию и технику получения индуцированных стволовых клеток. Индуцированные стволовые клетки — аналог эмбриональных, только получаются они не из эмбриона, а из зрелых клеток тела. Исследователи брали клетки кожи человека и заставляли их вернуться в «младенческое» состояние, когда они не имели специализации, делились сколько хотели и могли превратиться в клетку любого типа. Единственное «но»: изначальные клетки кожи были взяты у людей с антитрипсиновой недостаточностью. Следовательно, та же мутация была и в полученных индуцированных стволовых клетках.

Поэтому учёные генетически модифицировали эти клетки: в них вводили ДНК с нормальной копией гена для синтеза антитрипсина и фермент, который в клеточной хромосоме менял "больную" копию гена на "здоровую".

Итак, учёным удалось доказать, что даже генетические заболевания можно лечить стволовыми клетками: достаточно подправить мутантный ген. Дополнительные эксперименты показали, что такая коррекция не вносит добавочных мутаций в другие места ДНК, то есть можно не опасаться, что, исправляя в одном месте, мы ломаем в другом. Из таких подкорректированных стволовых клеток можно вырастить здоровую ткань на замену больной.
Источник: Подробности




Для комментирования необходимо авторизоваться!

Добавить новость